Sắp thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị ung thư do trí tuệ nhân tạo (AI) thiết kế

Isomorphic Labs – Công ty con của Alphabet (Mỹ), nổi bật với khả năng dự đoán chính xác cấu trúc và tương tác của protein, từ đó hỗ trợ thiết kế các phân tử thuốc nhắm trúng mục tiêu điều trị. Công nghệ này từng giành giải Nobel năm 2024 nhờ khám phá các vị trí liên kết phân tử mới mà trước đó chưa ai xác định được.

Ông Demis Hassabis – CEO Isomorphic Labs, cho biết công ty đang đẩy nhanh tiến độ đưa các loại thuốc đầu tiên vào thử nghiệm trên người, không chỉ trong điều trị ung thư mà còn mở rộng sang nhiều bệnh lý khác. Hiện Isomorphic Labs đang hợp tác với các “ông lớn” trong ngành dược như Novartis và Eli Lilly, với tổng giá trị thỏa thuận gần 3 tỷ USD nhằm tăng tốc ứng dụng AI vào phát triển thuốc.

Cùng với Isomorphic Labs, nhiều công ty công nghệ sinh học khác như Anima Biotech, Pharos AI, Iktos… cũng đang theo đuổi hướng đi tương tự. Đáng chú ý, đầu năm 2025, Novo Nordisk đã ký hợp tác trị giá gần 2,8 tỷ USD với Valo Health nhằm đẩy mạnh quá trình khám phá thuốc bằng Trí tuệ nhân tạo.

 Nhờ công nghệ AI có thể giúp thúc đẩy bước tiến mới trong điều trị ung thư. Ảnh minh họa

Theo dữ liệu từ GlobalData, hiện có hơn 3.000 loại thuốc đang được phát triển hoặc tái định hướng nhờ công nghệ AI, phần lớn trong số đó vẫn ở giai đoạn tiền lâm sàng. Bà Urte Jakimaviciute – Giám đốc nghiên cứu thị trường của GlobalData – nhận định, AI sẽ sớm trở thành công cụ không thể thiếu trong ngành dược, giúp tăng tốc nghiên cứu, giảm chi phí và mở rộng khả năng điều trị các bệnh lý phức tạp.

Trước đây, quá trình phát triển một loại thuốc mới có thể kéo dài từ 10–15 năm, với chi phí lên đến hàng tỷ USD. Quy trình này bao gồm nhiều bước phức tạp và chủ yếu dựa trên thử nghiệm – sai sót để tìm ra loại thuốc hiệu quả, an toàn với liều lượng phù hợp.

AI – đặc biệt là machine learning và deep learning – đang thay đổi toàn bộ cục diện, bằng cách tự động hóa, tăng tốc và nâng cao độ chính xác trong từng giai đoạn của quá trình phát triển thuốc. Thời gian phát triển thuốc có thể được rút ngắn từ vài năm xuống còn vài tháng, thậm chí vài tuần.

Trước đó, Công ty Insilico Medicine, có trụ sở tại Hong Kong (Trung Quốc), đã sử dụng AI để phát hiện một phân tử thuốc tiềm năng điều trị xơ phổi vô căn. Toàn bộ quá trình, từ xác định mục tiêu đến thiết kế phân tử thuốc, chỉ mất 46 ngày – nhanh hơn rất nhiều so với phương pháp truyền thống vốn kéo dài nhiều năm. AI đã giúp công ty này tạo ra hàng nghìn cấu trúc phân tử trong thời gian ngắn, sau đó sàng lọc và lựa chọn các ứng viên khả thi để tổng hợp và thử nghiệm trong phòng thí nghiệm.

Isomorphic Labs được tách ra từ Google DeepMind vào năm 2021, dựa trên nền tảng AI AlphaFold – hệ thống có khả năng dự đoán cấu trúc protein với độ chính xác cao. Phiên bản mới nhất, AlphaFold 3, không chỉ mô phỏng cấu trúc protein mà còn dự đoán tương tác giữa protein với DNA và các phân tử thuốc, giúp rút ngắn đáng kể quá trình thiết kế thuốc.

Tại trụ sở chính ở King’s Cross, London, các nhà khoa học của Isomorphic Labs đang hợp tác chặt chẽ với AI để thiết kế thuốc điều trị ung thư. Hiện công ty tập trung vào phát triển các ứng viên thuốc trong lĩnh vực ung thư và miễn dịch học, hướng đến việc xin cấp phép sau khi hoàn tất thử nghiệm giai đoạn đầu.

Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), năm 2022, toàn cầu ghi nhận khoảng 20 triệu ca ung thư mới và 9,7 triệu ca tử vong do ung thư. Trong bối cảnh đó, việc ứng dụng AI trong thiết kế thuốc hứa hẹn mang lại hiệu quả cao hơn, tiết kiệm chi phí và tăng tỷ lệ thành công. Chủ tịch Isomorphic Labs – ông Colin Murdoch – chia sẻ: “Chúng tôi hy vọng một ngày nào đó chỉ cần nhấn nút là có ngay bản thiết kế thuốc hoàn chỉnh trước mắt.”

Năm 2024, Isomorphic Labs đã ký thỏa thuận hợp tác nghiên cứu với Novartis và Eli Lilly. Đến tháng 4/2025, công ty huy động được 600 triệu USD trong vòng gọi vốn đầu tiên do Thrive Capital dẫn đầu. Ông Demis Hassabis nhấn mạnh: “Khoản đầu tư này sẽ giúp chúng tôi đưa các chương trình phát triển thuốc vào giai đoạn lâm sàng, tiến gần hơn đến mục tiêu dùng AI để giải quyết phần lớn bệnh tật của nhân loại.”

Trong khi ngành y tế đang đối mặt với nhiều thách thức – từ biến đổi bệnh tật đến áp lực điều trị ngày càng tăng – các chuyên gia nhận định rằng chuyển đổi số, đặc biệt là AI, sẽ là chìa khóa để rút ngắn thời gian phát triển thuốc và nâng cao hiệu quả điều trị trong tương lai.

An Dương (T/h)